Боковой амниотрофический склероз (болезнь Шарко́, болезнь Лу Ге́рига) — медленно прогрессирующее, неизлечимое дегенеративное заболевание центральной нервной системы, при котором происходит поражение как верхних (моторная кора головного мозга), так и нижних (передние рога спинного мозга и ядра черепных нервов) двигательных нейронов, что приводит к параличам и последующей атрофии мышц. Смерть наступает от инфекций дыхательных путей или отказа дыхательной мускулатуры. Американские ученые разработали технологию лечения бокового амниотрофического склероза с помощью стволовых клеток. Предклинические исследования показали, что стволовые клетки, введенные в организм мышей, способствовали образованию новых синоптических связей в двигательных нейронах. Более того, они продуцировали нейротрофические факторы роста, способствующие регенерации существующих клеток. Ученые надеются, что стволовые клетки могут быть использованы в качестве вспомогательных клеток для отмирающих двигательных нейронов, возможно, за счет уменьшения воспаления, высвобождение факторов роста, или какого-то еще неизвестного механизма, который предстоит изучить. В настоящее время под руководством Джонатана Д. Гласса (Jonathan D. Glass) из Школы медицины Университета Эмори, закончен 2 этап клинических испытаний, в котором приняли участие 15 пациентов с болезнью Лу Ге́рига. После введения разных доз клеток за состоянием пациентов наблюдали в течение 9 месяцев. Показано, что пересаженные клетки способны приживаться, перестраивать схемы с двигательными нейронами пациента и защищать нейроны пациента от дальнейшего разрушительного заболевания. Предполагается продолжить исследования, т.к. при подтверждении эффективности и безопасности метода станет возможным его применение в медицинской практике. Результаты исследования опубликованы в журнале «Neurology».