Ученые из центра Регенеративной медицины, Boston Medical Center и Boston University School of Medicine создают научную библиотеку, которая открывает двери к бесценным исследованиям серповидно-клеточной анемии и развитию новой терапии. Библиотека включает в себя образцы крови различных этнически разнородных пациентов с этой болезнью со всего мира и представляет основной генетический фон, на который воздействовала эта мутация. ИПСК - клетки, которые могут обновляться бесконечно, как и недифференцированные клетки и впоследствии могут быт направлены для превращения в любой тип ткани или органа. Эти стволовые клеточные линии могут быть использованы для создания моделей заболеваний в лаборатории, что позволяет исследователям лучше понять, как возникает болезнь и разработать и протестировать новые, эффективные методы лечения против этого заболевания. "Серповидно-клеточной анемией страдают миллионы людей по всему миру и формируется глобальный риск для здоровья," говорит Джордж Мерфи, руководящий проектом. "ИПСК имеют потенциал революционизировать способ изучения человеческого развития, модели инкурабельных заболеваний, и в конечном итоге лечить пациентов." "В дополнение к библиотеке, мы разработали и используем генные инструменты редактирования для корректировки мутации гемоглобина с помощью линий стволовых клеток". "Исследователи изучают заболевания, которые являются более распространенными у пациентов Boston Medical Center, в том числе серповидно-клеточную анемия, чтобы добиваться успехов в лечении болезней, которые непропорционально затрагивают уязвимые группы населения", - говорит Мартин Стейнберг, профессор медицины в BUSM и соавтор исследования.