Во второй половине прошлого десятилетия в медицинском мире произошло событие, давшее начало новому направлению в лечении вируса иммунодефицита человека. В берлинской клинике Шарите пациенту с диагнозом ВИЧ были трансплантированы гемопоэтические стволовые клетки с мутацией в гене CCR5. У таких клеток отсутствует мембранный рецептор, необходимый для проникновения вируса иммунодефицита внутрь лимфоцитов. В результате у пациента не только восстановилось кроветворение, но и вирус лишился субстрата для паразитирования, что проявилось клиническим выздоровлением.

    Теперь биологи попытались создать искусственную модификацию ДНК без CCR5 вовсе. Они "исправили" гематопоэтические стволовые клетки человека (HSC), вырезав данный ген из их кода при помощи особых ферментов (статья опубликована в журнале Nature Biotechnology). HSC образовали впоследствии клетки крови, например лимфоциты и эритроциты, которые выросли и начали делиться, но белок CCR5 они не производили. Их ввели в организм мышей. После этого грызунов заразили ВИЧ. Спустя 12 недель у всех подопытных животных количество Т-лимфоцитов было нормальным, при этом содержание вируса в организме – очень низким. В то же время в контрольной группе грызунов, которым не прививали изменённые клетки, уровень заражения был очень высок, а иммунитет, напротив, слаб.

    Получается, что в теории и человеку можно ввести "подправленные" Т-лимфоциты, обладающие устойчивостью к ВИЧ. То есть организм пациента сможет сам подавлять распространение вируса без приёма сильных антиретровирусных лекарств. Впрочем, безопасность и эффективность этой методики для людей ещё предстоит доказать.